美 FDA, ‘바카라 가상 머니 사이트’ 성인 수포성 천포창 치료제 sBLA 우선 심사 대상 지정

[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 사노피(Sanofi)와 미국 리제네론(Regeneron)은 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 성인 수포성 천포창(BP) 환자 치료를 위해 자가면역질환 치료제인 ‘바카라 가상 머니 사이트(Dupixent, 성분 두필루맙)’에 대한 보충적 생물학적 제제 허가 신청(sBLA)을 우선 심사 대상으로 승인했다고 밝혔다.

이번 sBLA 신청은 중등증에서 중증 성인 BP 환자 106명을 대상으로 바카라 가상 머니 사이트의 효과와 안전성을 평가한 임상2·3상(ADEPT) 연구 결과를 기반으로 한다. 1차 평가변수는 표준 치료법인 경구용(먹는) ‘코르티코스테로이드(OCS)’ 치료를 중단한 후에도 재발 없이 36주 동안 바카라 가상 머니 사이트 단독 치료만으로 질병이 억제되는지를 기준으로 삼았다.

지난해 9월 공개됐던 연구 결과에 따르면, 바카라 가상 머니 사이트 투여군에서 위약군 대비 5배 더 많은 환자가 지속적인 ‘질병 완화’ 상태를 달성했다. 바카라 가상 머니 사이트 환자의 20%가 36주에 지속적인 ‘질병 관해’를 경험한 반면, 위약군은 4%만이 지속적인 질병 관해를 경험했다.

또 바카라 가상 머니 사이트는 질병의 중증도를 낮추고, 가려움증과 스테로이드 사용을 유의미하게 줄이는 효과를 보였다. 기준선 대비 ‘질병 중증도’가 감소한 비율은 바카라 가상 머니 사이트 투약군이 77%, 위약군이 50%였다. 특히 질병 중증도가 90% 이상 감소한 환자 비율은 바카라 가상 머니 사이트 투여군이 41%였던 반면, 위약군은 10%에 불과했다.

임상 연구에서 바카라 가상 머니 사이트 투여군에서 위약군보다 더 빈번하게 관찰된 이상반응으로는 말초 부종, 관절통, 요통, 시야 흐림, 고혈압, 천식, 결막염, 변비, 상기도 감염, 사지 손상, 불면증 등이 있었다.

BP는 만성적이고 재발이 잦은 자가면역 피부질환으로, 피부에 심한 가려움증과 물집, 붉은 반점, 통증성 병변이 발생한다. 주로 고령층에서 발병하며, 심할 경우 피부가 갈라지거나 감염 위험이 높아져 일상생활을 어렵게 만든다. 리제네론에 따르면, 현재 미국에서 약 2만7000명의 성인이 기존의 전신 스테로이드 바카라 가상 머니 사이트로도 조절되지 않는 BP를 앓고 있는 것으로 추정된다.

FDA의 ‘우선 심사 지정(Priority Review)’은 치료법이 마땅치 않은 중증 질환을 대상으로 혁신적인 치료옵션을 신속하게 승인하기 위한 제도다. 바카라 가상 머니 사이트는 이미 BP 치료제로 FDA의 ‘희귀의약품(Orphan Drug) 지정’을 받은 바 있다. FDA는 이번 우선 심사 지정으로 오는 6월 20일까지 최종 승인 여부를 결정할 예정이다. 현재까지 바카라 가상 머니 사이트의 안전성과 효과는 일부 적응증에 대해서만 승인됐으며, BP 치료제로는 아직 최종 평가를 받지 않았다.

바카라 가상 머니 사이트는 ‘인터루킨-4(IL-4)’와 ‘인터루킨-13(IL-13)’ 신호 경로를 억제해 면역억제제 없이도 ‘제2형 염증(Type 2 inflammation)’을 조절하는 기전을 가진다. 바카라 가상 머니 사이트는 지난해 총 130억7200만유로(약 19조7000억원) 매출을 올렸다.

사노피와 리제네론은 바카라 가상 머니 사이트를 공동 개발 중이며, 지금까지 60건 이상의 임상 연구를 통해 1만명이 넘는 만성 질환 환자에게 바카라 가상 머니 사이트의 효과를 평가했다. 바카라 가상 머니 사이트는 현재 미국을 포함한 60개국 이상에서 아토피 피부염, 천식, 만성 비부비동염(코폴립 동반), 호산구성 식도염, 결절성 가려움증, 만성 특발성 두드러기(CSU), 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 등의 적응증으로 승인받아 사용되고 있다.

사노피와 리제네론은 바카라 가상 머니 사이트의 적응증을 확대하기 위해 추가 연구를 진행 중이다. 현재 만성 원인 불명의 가려움증, 수포성 천포창, 만성 단순 태선(Lichen simplex chronicus) 등을 대상으로 임상3상을 진행하고 있다.