[더슬롯사이트 지니 지용준 기자] JW중외제약은 자사가 공급하는 혈우병 치료제인 '헴리브라'를 투약한 중증 A형 혈우병 환자들의 '삶의 질'이 눈에 띄게 개선됐다는 연구 결과가 '유럽혈우병협회 연례총회(EAHAD 2025)'에서 발표됐다고 31일 밝혔다.EAHAD는 혈우병과 기타 출혈성 질환 분야에서 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 학술 행사다. 지난 달 5일부터 3일간 이탈리아 밀라노에서 열린 이번 행사에는 전 세계 의료 전문가, 연구자, 환자 단체 등이 참석해 관련 질환에 대한 지식과 경험을 나눴다.이번 연구는 스웨덴 룬드대 중개의학
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 미국 제약사 솔레노테라퓨틱스(Soleno Therapeutics, 이하 솔레노)는 26일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘프래더-윌리 증후군(Prader-Willi Syndrome, 이하 PWS)’ 환자의 과식증(hyperphagia) 치료를 위한 경구용(먹는) 서방형 정제인 ‘VYKAT XR(diazoxide choline, 성분 디아조사이드 콜린)’의 시판 승인을 획득했다고 밝혔다.이번 승인으로 VYKAT XR은 PWS 환자의 핵심 문제인 ‘과식증’을 치료할 수 있는 첫 번째 승인 치료제가
[더슬롯사이트 지니 강인효 기자] HLB테라퓨틱스는 미국 자회사인 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 신약 후보물질인 ‘RGN-259(개발코드명)’와 관련, 최근 유럽 임상3상(SEER-3)에 참여한 마지막 환자의 약물 투여 및 2주간의 추적관찰이 종료되며 최종 분석 단계에 돌입했다고 27일 밝혔다.이에 따라 회사는 임상이 진행된 임상 사이트 및 관련 기관의 데이터를 점검하고, 이후 빠른 시일 내 데이터 잠금(데이터 락업·Data Lock-up)을 통해 최종 통계 분석에 돌입할 계획이다. 특히 가장 많은 시
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 미국 앨나일람파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals, 이하 앨나일람)는 20일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 RNA 간섭(RNAi) 치료제인 ‘앰부트라(Amvuttra, 성분 부트리시란)’가 ‘트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)’ 성인 환자의 심혈관 사망률 및 심부전 관련 입원·응급 치료 감소를 위한 치료제로 승인을 받았다고 밝혔다.앰부트라는 이번 승인으로 ‘유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hATTR)’으로 인한 다발성 신경병증(polyneuropathy)과 심근병증
[더슬롯사이트 지니 이영성 기자] 난치성 혈관질환 특화기업 큐라클이 지난 달 미국 식품의약국(FDA)과 진행한 'CU06'의 Type C 미팅 회의록을 공식적으로 수령했다고 21일 밝혔다. 큐라클은 이번 미팅을 통해 CU06의 후속 개발 방향이 보다 구체화됐다고 평가하면서 이에 맞춰 임상2b상 준비에 본격적으로 돌입할 예정이다.CU06은 기존 치료제인 안구 내 주사제(Anti-VEGF)와 차별화된 기전을 가진 계열 내 최초(First-in-Class) 신약 후보물질이다. 당뇨병성 황반부종(DME) 치료제로 후기 임상에 진입하는 세계 최초의
[더슬롯사이트 지니 지용준 기자] 이엔셀은 프랑스 툴루즈에서 개최된 ‘2025년 국제근감소증학회(15th International Conference on Frailty and Sarcopenia Research 2025)’에 참석해 지난 13일(현지시간) 'EN001(개발코드명)'의 근감소증 비임상 연구 결과를 구두 발표했다고 20일 밝혔다.이엔셀은 이번 학회에서 20개월령 이상의 자연 노화 마우스 모델에 EN001을 정맥 투여했을 때 근육 재생과 노화 억제 및 근력 강화 등의 효능이 관찰됐다고 발표했다. 특히 EN001을 단회 투여했을
[더슬롯사이트 지니 지용준 기자] 국내 슬롯사이트 지니기업인 한올슬롯사이트 지니파마의 미국 파트너사인 이뮤노반트(Immunovant)가 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제제인 ‘바토클리맙(Batoclimab, 개발코드명 IMVT-1401)’의 개념증명(Poc)에 성공했다. FcRn 억제제에서 나타나는 ‘면역글로불린(IgG)’ 감소 효과와 임상적 효과 사이의 명확한 연관성을 확인한 게 이번 임상 결과의 핵심이다.바토클리맙은 ‘중증 근무력증(MG)’ 임상3상에서 주요 평가변수를 충족했고, ‘만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP)’ 초기 임상2b상에서는 긍정
[더슬롯사이트 지니 강조아 기자] 미국 사렙타테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics, 이하 사렙타)는 다국적 제약사 로슈(Roche)와 공동으로 진행 중이던 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘리비디스(Elevidys, 성분 델란디스트로진 목세파보백)’의 임상에서 환자 1명이 사망했다고 18일(현지시간) 밝혔다.이번에 사망한 환자의 원인은 ‘급성 간부전(ALF)’으로 확인됐다. 지금까지 800명 이상의 환자에게 처방된 엘리비디스의 안전성 정보에서는 보고되지 않았던 ‘심각한 수준의 간 손상’이 발생한 것으로 알려졌다.이번에 사망한
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 프랑스 생명공학 기업 마트파마(MaaT Pharma)는 18일(현지시간) 마이크로바이옴 기반 급성 이식편대숙주질환(aGvHD) 치료제 후보물질 'MaaT013'이 임상3상(ARES)에 대한 독립 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)의 최종 평가에서 긍정적인 결과를 받았다고 밝혔다.마트파마는 미생물군생태치료제(Microbiome Ecosystem Therapies, MET)를 개발하는 기업으로, MaaT013은 병원 내 급성 질환 치료를 위한 기성(off-the-shelf) 제형으로, 정규화된 공여자 풀을
[더슬롯사이트 지니 이영성 기자] 강스템슬롯사이트 지니텍은 최근 골관절염 치료제 ‘오스카(OSCA)’의 임상1상 고용량군에 대한 12개월 장기추적 방문을 완료했다고 19일 밝혔다. 회사는 무릎관절강 내 단회 주사투여 후 통증조절과 관절기능에 대한 유효성 평가에서, 6개월 시점과 마찬가지로 12개월 시점(중용량군 및 고용량군의 모든 대상자)에서도 개선이 유지되거나 더 좋아진 대상자들이 있다고 말했다. 강스템슬롯사이트 지니텍은 통증 및 무릎기능의 개선효과를 확인하기 위해 여러 유효성 평가변수를 활용했다. 구체적으로 △VAS(시각적 상사 척도)의 경우 지난 24시
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 다국적 제약사 존슨앤드존슨(J&J)은 18일(현지시간) ‘니포칼리맙(nipocalimab)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 중등도에서 중증의 쇼그렌증후군(Sjögren’s disease, SjD) 치료를 위한 ‘패스트트랙(Fast Track) 지정’을 받았다고 밝혔다. 지난해 말 FDA ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’로 지정된 데 이어, 신속한 개발과 심사를 위한 추가 지원을 받게 됐다.J&J는 현재 SjD 치료제로 니포칼리맙을 개발하기 위한 임상3상(DAFFODIL)을 진행
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 다국적 제약사 아스트라제네카(AZ)는 17일(현지시간) 부갑상선기능저하증(HypoPT) 신약 후보물질인 ‘에네보파라타이드(eneboparatide, 개발코드명 AZP-3601)’가 임상3상(CALYPSO)에서 1차 평가변수(primary endpoint)를 충족했다고 밝혔다.해당 임상에서 에네보파라타이드는 24주 시점에서 혈중 칼슘 수치를 정상 범위로 조절하는데 있어 위약 대비 통계적으로 유의한 효과를 보였다. 또 환자들이 활성 비타민 D와 경구 칼슘 보충제 없이도 정상적인 칼슘 수치를 유지할 수 있도록 돕
[더슬롯사이트 지니 이영성 기자] HK이노엔(HK inno.N)은 최근 식품의약품안전처로부터 JAK 억제제 계열 자가면역질환 신약 ‘IN-115314’의 임상 2상을 위한 시험계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다. HK이노엔은 IN-115314를 경증에서 중등증 아토피 피부염 환자들을 위한 신약으로 개발중이다. 이 물질은 야누스 키나제-1(Janus kinase-1, 이하 JAK-1) 억제 기전의 자가면역질환 신약 물질이다. 염증 부위에 국소적으로 작용해 JAK-1 효소만 선택적으로 억제하기 때문에 기존 약물 대비 전신 흡수량이 적어
[더슬롯사이트 지니 강조아 기자] 다국적 제약사 암젠(Amgen)은 13일(현지시간) 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제인 ‘업리즈나(Uplizna, 성분 이네빌리주맙)’가 희귀 근육질환인 중증 근무력증(gMG) 임상3상(MINT)에서 52주 이상의 장기 관찰 결과 유의미한 효능을 입증했다고 밝혔다.업리즈나는 ‘CD19’를 표적으로 하는 항체로, 암젠이 지난 2022년 278억달러(약 40조4000억원)에 아일랜드 제약사인 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)를 인수하면서 확보한 파이프라인이다.gMG는 만성 희귀 자
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 미국 제약사 제론코퍼레이션(Geron Corporation, 이하 제론)은 최근 텔로머라제 저해제인 ‘라이텔로(Rytelo, 성분 이메텔스타트)’가 유럽집행위원회(EC)로부터 ‘골수이형성 증후군(LR-MDS)’ 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 라이텔로는 지난해 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받은데 이어, 유럽에서도 첫 번째이자 유일한 텔로머라제 저해제로 승인받았다.라이텔로는 ‘텔로머라제’라는 효소의 활성을 억제하는 최초의 치료제다. 염색체 끝부분을 보호하는 구조인 ‘텔로미어(telomere)’는
[더슬롯사이트 지니 강인효 기자] 지씨셀(GC셀)은 글로벌 파트너사인 아티바슬롯사이트 지니테라퓨틱스(Artiva Biotherapeutics, 이하 아티바)와 공동으로 연구를 진행하고 있는 CD5 CAR-NK 치료제 후보물질인 ‘GCC2005(아티바 개발코드명 AB-205)’에 대한 국내 임상1상 첫 환자 투여를 개시한다고 13일 밝혔다.GCC2005는 제대혈 유래 NK세포로 제작된 동종 유래 세포치료제다. ‘T세포 림프종’에서 높게 발현되는 ‘CD5 마커’를 표적으로 하며, ‘CAR’와 ‘IL-15’를 공동으로 발현해 기존 NK세포의 짧은 지속성을
[더슬롯사이트 지니 이영성 기자] 셀트리온은 12일(현지 시간) 자가면역질환 치료제 ‘스테키마’(Steqeyma®, 성분 우스테키누맙)를 세계 최대 의약품 시장인 미국에 출시했다고 13일 밝혔다. 스테키마는 셀트리온이 개발한 슬롯사이트 지니시밀러 제품으로 지난해 12월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 판상형 건선(PsO), 건선성 관절염(PsA), 크론병(CD), 궤양성 대장염(UC) 등 오리지널 제품인 ‘스텔라라’가 보유한 전체 적응증(Full Label)에 대해 승인을 획득했다. 스테키마는 오리지널과 동일하게 정맥주사(IV) 제형과 피하주사(SC
[더슬롯사이트 지니 성재준 기자] 한국글락소스미스클라인(GSK)은 골수섬유증 치료제인 '옴짜라(성분 모멜로티닙)'를 국내에 출시했다고 12일 밝혔다.옴짜라는 기존 치료 목표인 전신 증상과 비장 비대 개선뿐만 아니라 빈혈까지 유의미한 수준으로 개선했다는 게 회사의 설명이다. 옴짜라는 지난해 9월 빈혈을 동반한 중간위험군 및 고위험군 골수섬유증 치료제로 식품의약품안전처 허가받았다.이 약물은 JAK1, JAK2뿐만 아니라 액티빈 A 수용체 1형(ACVR1)까지 차단하는 3중 기전으로 작용한다. ACVR1를 억제해 헵시딘(hepcidin) 발현을
[더슬롯사이트 지니 지용준 기자] JW중외제약의 '타발리스(성분 포스타마티닙)'와 한독의 '도프텔렛(성분 아바트롬보팍)' 등 면역 혈소판 감소증(ITP) 신약들이 건강보험 급여 적정성을 인정받았다.7일 업계에 따르면, JW중외제약의 타발리스와 한독의 도프텔렛은 평가금액 이하 수용 시 급여의 적정성을 인정한다는 조건으로, 6일 열린 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과했다.면역성 혈소판 감소증은 면역체계가 혈소판을 바이러스로 오인해 공격하는 자가면역질환이다. 혈소판 수치가 정상 범위 이하로 감소하면서 출혈 위험이 증가하는 것이 특징이다.
[더슬롯사이트 지니 지용준 기자] 한올슬롯사이트 지니파마는 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 자가면역질환 치료제로 개발하고 있는 ‘바토클리맙(HL161BKN)’을 갑상선안병증(TED)에 대한 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD)으로 지정받았다고 4일 밝혔다.ODD는 희귀 질환의 치료와 예방을 위한 의약품으로, 유병인구가 약 5만명 이하에 속하면서도 환자 수, 미충족 수요(medical needs), 개발 가능성 등 요건을 충족하는 치료제에 부여된다. 현재 일본에서 갑상선안병증을 앓고 있는 환자는 약 3만5000명으로 추정되
