- ‘니포칼리맙’, FDA 패스트트랙 지정…미충족 의료 수요 해소 기대
- 쇼그렌증후군 슬롯 무료 사이트 최초 승인 목표…임상3상 진행 중
- 임상2상서 슬롯 무료 사이트 활성도 70% 개선·IgG 수치 77% 감소 확인
[더바이오 성재준 기자] 다국적 제약사 존슨앤드존슨(J&J)은 18일(현지시간) ‘니포칼리맙(nipocalimab)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 중등도에서 중증의 쇼그렌증후군(Sjögren’s disease, SjD) 치료를 위한 ‘패스트트랙(Fast Track) 지정’을 받았다고 밝혔다. 지난해 말 FDA ‘혁신 슬롯 무료 사이트(Breakthrough Therapy)’로 지정된 데 이어, 신속한 개발과 심사를 위한 추가 지원을 받게 됐다.
J&J는 현재 SjD 슬롯 무료 사이트로 니포칼리맙을 개발하기 위한 임상3상(DAFFODIL)을 진행 중이다. 앞서 임상2상(DAHLIAS)에서 니포칼리맙(15㎎/㎏, 2주 간격 투여) 투여군은 위약군 대비 24주 차에 전신 질환 활성도(ClinESSDAI) 지표에서 70% 이상 개선을 보였다. 또 혈중면역글로불린 G(IgG) 수치가 77% 이상 감소하는 등 치료 효과가 확인됐다. 안전성과 내약성도 기존 니포칼리맙 연구와 유사한 수준이었다.
SjD는 면역계가 체내 분비샘을 공격하는 만성 자가면역슬롯 무료 사이트이다. 눈·입 등의 점막 건조증을 유발하고 관절 통증, 피로, 장기 염증 등 전신 증상을 동반하며 환자의 90%가 여성이다. SjD 환자는 일반인 대비 B세포 림프종 발병 위험이 20배 높은 것으로 알려졌다.
현재까지 FDA가 승인한 ‘첨단 슬롯 무료 사이트(advanced therapy)’는 없어 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 큰 상황이다. 니포칼리맙이 후기 개발 단계인 만큼, SjD를 적응증으로 한 첫 번째 슬롯 무료 사이트가 될 것으로 기대된다.
니포칼리맙은 ‘신생아 Fc 수용체(FcRn)’를 차단하는 기전의 단일클론항체다. IgG항체 수치를 낮추면서도 면역 기능을 보존하도록 설계돼 광범위한 면역 억제를 유발하지 않는다. 현재 J&J가 자가항체 및 동종항체와 관련한 슬롯 무료 사이트을 대상으로 개발 중이다.
현재 희귀 자가항체 슬롯 무료 사이트, 모체-태아 슬롯 무료 사이트, 류머티즘 슬롯 무료 사이트 등 다양한 분야에서 연구가 진행되고 있다. J&J는 지난 1월 전신성 중증 근무력증(gMG)을 대상으로 진행한 임상3상에서 환자의 자가항체 수치를 75% 감소시킨 연구 결과를 공개했다.
J&J는 “이번 지정은 SjD 환자들에게 의미 있는 슬롯 무료 사이트옵션을 제공하기 위한 중요한 단계”라며 “FDA와 긴밀히 협력해 니포칼리맙의 임상 개발을 가속할 것”이라고 밝혔다.
이번 니포칼리맙의 패스트트랙 지정은 FDA로부터 획득한 네 번째 사례다. FDA의 패스트트랙 지정은 심각한 질환의 미충족 의료 수요를 해결할 가능성이 있는 슬롯 무료 사이트 개발을 촉진하고, 신속한 심사를 지원하는 제도다. 니포칼리맙은 SjD를 포함해 △신생아 용혈성 질환(HDFN) △온난 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) △중증 근무력증(gMG) △태아-신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT) 등의 적응증에서 FDA 패스트트랙 지정을 받았다.
아울러 FDA는 지난해 말 니포칼리맙을 SjD 슬롯 무료 사이트로 혁신 슬롯 무료 사이트(Breakthrough Therapy) 로 지정했다. 혁신 슬롯 무료 사이트 지정은 중증 질환에서 획기적인 치료옵션이 될 가능성이 있는 신약을 대상으로 한다. 또 올해 1분기에는 gMG 슬롯 무료 사이트로 ‘신속 심사(Priority Review)’ 대상에 포함됐다.
니포칼리맙은 SjD를 비롯해 △wAIHA(2019년) △HDFN(2020년) △gMG(2021년) △만성 염증성 탈수초성 다발 신경병증(CIDP, 2021년) △FNAIT(2023년) 등 여러 적응증에서 희귀의약품(Orphan Drug) 지정을 받았다.
J&J는 “니포칼리맙이 SjD를 포함해 다양한 자가면역 및 희귀질환 슬롯 무료 사이트로 자리 잡을 수 있도록 연구를 지속할 것”이라며 “현재 진행 중인 임상3상(DAFFODIL) 결과를 토대로 FDA와 협력해 신속한 개발과 승인을 추진하겠다”고 밝혔다.