국내 임상3상·3년 추적관찰 결과 바탕…기존 슬롯사이트 꽁머니법 대비 임상적으로 우월하고 유의한 개선 효과 입증
[더바이오 강인효 기자] 네이처셀은 현재 미국에서 임상을 진행하고 있는 ‘조인트스템’이 세포슬롯사이트 꽁머니 분야에서 한국 기업 최초로 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘혁신적 슬롯사이트 꽁머니로 지정(Breakthrough Therapy Designation)’을 받았다고 밝혔다.
조인트스템은 세계 최초 중증 무릎 퇴행성 관절염 환자들을 위한 자가 지방유래 중간엽 줄기세포슬롯사이트 꽁머니 후보물질이다. 조인트스템은 단 1회 무릎 관절강 내 국소 주사를 통해 중증 무릎 퇴행성 관절염 환자들의 연골 재생 작용을 돕는다. 이를 통해 통증 감소와 관절 기능 개선 효과가 최소 3년간 지속, 인공관절 수술을 예방하거나 지연시킬 수 있다는 게 네이처셀의 설명이다.
조인트스템은 지난해 10월 FDA로부터 ‘첨단재생의학슬롯사이트 꽁머니(RMAT)’로 지정받은 데 이어 이번에 한국에서의 임상3상 및 3년 장기 추적관찰 결과를 바탕으로 FDA로부터 BTD를 받았다는 게 회사의 설명이다. 그러면서 이를 통해 조인트스템의 안전성과 효과를 다시 한번 입증하는 계기가 됐다고 회사는 강조했다.
라정찬 슬롯사이트 꽁머니 회장은 “조인트스템의 BTD는 식품의약품안전처의 가이드라인에 따라 시행된 임상3상 및 3년 장기 추적관찰 연구 결과를 제출해 인정받았다는데 의미가 있다”며 “이는 우리나라 규제과학이 글로벌 스탠더드에 부합한다는 의미”라고 말했다.
한편, FDA로부터 혁신적 슬롯사이트 꽁머니로 지정되기 위해서는 임상 결과가 기존 치료법과 비교해 임상적으로 월등하게 유의한 개선 효과가 입증돼야 한다.지정 이후에는 패스트트랙의 모든 혜택을 포함해, FDA의 고위급 인력 참여 및 집중적인 지원을 통해 제품 개발이 보다 신속하고 효율적으로 진행된다.
따라서 BTD가 되면 품목허가 확률이 높아지게 되며, 품목허가 심사기간 단축으로 인한 의약품 개발기간이 단축돼 신속한 상용화가 가능하다. 또 FDA의 조직적인 지원에 따라 슬롯사이트 꽁머니가 개발돼 제품에 대한 신뢰도가 상승하며, 이에 따른 기업가치가 증대되는 효과를 누릴 수 있다고 네이처셀은 설명했다.
미국 제약사 애브비(Abbvie)와 얀센(Janssen Biotech)이 공동으로 개발한 표적항암제 ‘임브루비카(Imbruvica)’의 경우, 2013년 BTD 획득과 우선심사 약물로 슬롯사이트 꽁머니된 이후 약 1년 만에 FDA의 ‘가속승인’을 받아 세계 최초로 BTK 억제제로 FDA의 승인을 받은 바 있으며, 이후 10여년 넘게 기업의 자금줄 역할을 하고 있다. MSD(미국 머크)가 개발한 면역항암제인 ‘키트루다(Keytruda)’도 BTD 획득과 우선심사 약물 슬롯사이트 꽁머니 후 약 1년 만에 가속승인을 받은 바 있다.