- 연골 재생 세포 치료 후보물질 '바카라 토토' 임상3상 CSR 수령
- 임상 결과 미국정형외과학회(AAOS) 세계골관절염학회서 결과 발표 예정
[더바이오 지용준 기자] 바카라 토토은 차세대 무릎 연골 재생 세포치료제 후보물질인 '카티라이프'의 국내 임상3상에 대한 최종 임상시험 결과보고서(CSR)를 수령했다고 5일 밝혔다.
이번 결과는 지난해 4월 1차 유효성(48주) 결과를 발표한 톱라인 발표에 이어 96주 유효성 데이터를 포함한 것이다. 최종 임상 결과 주평가지표인 'MOCART score(바카라 토토 재생 정도)'가 대조군 대비 11점 이상 개선돼 유효성을 통계적으로 입증됐다는 게 회사의 설명이다.
이번 임상3상은 전국 19개 기관에서 104명의 대상자를 대상으로 지난 2020년 5월부터 2023년 12월까지 진행했다. 주평가지표인 MOCART score는 물론, KOOS total score, 바카라 토토 결손 부위의 복구 정도, 재생 바카라 토토과 주변 조직의 연결성 등에 있어서 활성 대조군(미세천공술) 대비 뛰어난 결과를 확인했다고 회사는 덧붙였다.
바카라 토토에 따르면 96주차에 시험군의 MOCART 점수는 47.98점, 대조군인 미세천공술은 36.59점을 기록, 미세천공술 대비 유효성을 11점 이상 유의하게 입증했다. P값은 0.0131를 기록, 통계적 유효성 지표인 0.05 미만을 기록했다.
특히 60세 이상 환자와 운동성 결손 환자뿐만 아니라 골관절염 환자에게서도 바카라 토토 재생 효과가 확인됐다. 환자의 통증 및 운동 기능도 96주까지 유의하게 개선됨을 확인했다.
48주 시점에서 MOCART 점수의 경우 바카라 토토 투여군은 55.81±17.35(점)으로 나타났다. 대조군의 점수는 46.16±19.47(점)이다. 시험군의 평균 점수가 더 높게 나타났으며, 두 군간 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p-value=0.0196).
지난해 발표한 48주 데이터에서 시험군과 대조군의 점수 차이는 9점 차이였는데, 이번에는 11점까지 벌어져 시간이 갈수록 대조군 대비 바카라 토토의 효과가 우월함을 확인했다는 게 회사의 설명이다. 회사는 오는 10일 개최되는 미국정형외과학회(AAOS)와 4월 24일 열리는 세계골관절염학회(OARSI)에서도 이번 바카라 토토의 임상3상 결과에 대해 상세히 발표할 방침이다.
바카라 토토은 이번 결과보고서 및 마지막 보완 서류를 식품의약품안전처에 제출할 예정이며, 이후 식약처의 정식 품목허가를 기대하고 있다. 임상3상에서 통계적 우월성을 입증했기 때문에 품목허가 가능성도 올라갔다는 분석이다.
이정선 바카라 토토 대표는 "지난 톱라인 결과에서 확인한 뛰어난 유효성 및 안전성 결과가 최종 임상시험 결과보고서에서도 확인돼 고무적"이라며 "48주 대비 96주의 MOCART 점수의 절대치가 약간 감소한 이유는 48주 이후 1년간 일부 환자에게서 '과대 증식' 사례가 발생했기 때문인데, 이는 이식 시 카티라이프를 적당량 투여함으로써 극복되는 부분"이라고 말했다.
그러면서 "대부분의 연골 재생술이 연골의 '과소 증식'으로 치료 효과가 반감돼 고민이 많은 상황에서 오히려 바카라 토토의 연골 재생 능력을 증명하는 사례일 것"이라고 덧붙였다.
한편 바카라 토토의 미국2상 역시 최근 마지막 환자 추적 관찰을 마치고, 최종 분석을 진행하고 있다.