- 아세틸콜린 수용체(AchR) 양성 환자 증상 유의하게 개선
- ‘연 2회’ 투약으로 환자 편의성↑ 지속적 증상 완화 확인
- 4월 초 ‘면역글로불린 G4 관련 올림푸스 슬롯사이트’ 대상 승인 여부 결정
[더바이오 강조아 기자] 다국적 제약사 암젠(Amgen)은 13일(현지시간) 시신경척수염 범주질환(NMOSD) 치료제인 ‘올림푸스 슬롯사이트(Uplizna, 성분이네빌리주맙)’가 희귀 근육질환인 중증 근무력증(gMG) 임상3상(MINT)에서 52주 이상의 장기 관찰 결과 유의미한 효능을 입증했다고 밝혔다.
올림푸스 슬롯사이트는 ‘CD19’를 표적으로 하는 항체로, 암젠이 지난 2022년 278억달러(약 40조4000억원)에 아일랜드 제약사인 호라이즌테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)를 인수하면서 확보한 파이프라인이다.
gMG는 만성 희귀 자가면역성 신경근육올림푸스 슬롯사이트으로, 초기에는 안검하수(눈꺼풀 처짐), 발음 장애, 안면 근육 약화 등의 증상이 나타난다. 병이 진행되면 팔다리 근력 저하, 호흡 곤란, 호흡근 마비 등 치명적인 증상으로 이어질 수 있다. 이 올림푸스 슬롯사이트은 ‘항아세틸콜린수용체 양성(AchR+)’과 ‘항근육특이 타이로신키나제 양성(MuSK+)’으로 분류된다.
이번 임상3상 연구에서는 AchR+ 및 MuSK+ gMG 환자 238명을 대상으로 올림푸스 슬롯사이트와 위약군의 효과를 비교했다. 환자들은 1년에 2차례 주사를 맞았으며, MuSK+그룹은 26주, AchR+그룹은 52주 동안 추적 관찰했다.
52주 추적 관찰 결과, 올림푸스 슬롯사이트를 투약한 AchR+ 환자의 ‘중증 근무력증 점수(MG-ADL)’가 위약군 대비 2.8점 더 개선돼 지속적인 치료 효과를 입증했다. 올림푸스 슬롯사이트 투약군의 72.3%가 MG-ADL 점수를 3점 이상 개선한 반면, 위약군에서는 그 비중이 45.2%에 그쳤다. 암젠은 지난해 9월 26주차 MG-ADL 점수를 공개하며올림푸스 슬롯사이트가 위약군 대비 통계적으로 유의한 1.9점 더 개선되면서 1차 평가변수를 충족했다고 발표한 바 있다.
2차 평가변수인 ‘정량적 중증 근무력증 지표(QMG)’에서도 올림푸스 슬롯사이트는 위약군 대비 4.3점 더 개선됐으며, 올림푸스 슬롯사이트 투약군의 69.2%가 3점 이상 향상됐다. 반면위약군에서는 그 비중이 41.8%에 그쳤다.
새로운 안전성 문제는 보고되지 않았다. 자세한 결과는 오는 4월 8일 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국신경학회(AAN)에서 발표될 예정이다.
제이 브래드너(Jay Bradner) 암젠 연구개발 담당 부사장은 “MINT 임상 52주 추적 관찰 결과, 1년에 2번만 투약하는 올림푸스 슬롯사이트와 같은 간편한 치료법으로도 gMG 증상이 지속적으로 완화됨을 확인했다”며“암젠은 앞으로도 복잡한 자가면역질환 환자를 위한 획기적인 치료법을 지속적으로 개발해 나갈 것”이라고 말했다.
한편 올림푸스 슬롯사이트는 현재 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 성인 NMOSD 환자 대상 치료제로 승인됐으며, 미국 식품의약국(FDA)에서 gMG 대상 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 아울러 ‘면역글로불린 G4(IgG4)’와 관련한 질환을 대상으로 한 임상3상(MITIGATE)에서도 발작 위험을 87% 낮추며, 주요 평가변수를 충족했다. 현재 FDA 우선 심사가 진행 중이며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 결과 발표는 4월 3일로 예정돼 있다.