- 릴리, AAV 캡시드 기술 활용 5개 신경질환 표적 토토사이트추천 개발
- 토토사이트추천 셔틀, 중추신경계 치료제 개발 ‘필수 플랫폼’으로 부상
- 로슈·GSK 이어 릴리도 가세…상가모, 로슈·아스텔라스 이어 세 번째
[더바이오 강조아 기자] 다국적 제약사 일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)가 미국 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics, 이하 상가모)의 중추신경계(CNS)질환 유전자치료제 후보물질인 'STAC-토토사이트추천(개발코드명)'도입을 위한 라이선스 계약을 체결했다고 7일 밝혔다.
상가모는 최근 홈페이지를 통해 이 사실을 공개하며 릴리가 STAC-토토사이트추천를 활용해 최대 5개의 표적 치료제를 개발할 계획이라고 밝혔다. 릴리는 이번 계약에 따라 상가모에 업프론트(선급금) 1800만달러(약 260억원)를 지급한다. 또 최대 5개 표적 약물에 대한 라이선스 성과금(additional licensed target fees)과 마일스톤(개발 단계별 기술료) 그리고 매출에 따른 로열티(단계별 경상기술료) 등을 포함해 최대 14억달러(약 2조원)를 상가모에 지급하기로 했다. 총 계약 규모는 14억1800만달러(약 2조1000억원)에 달한다.
STAC-토토사이트추천는 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 캡시드로, 유전 물질을 표적 세포와 조직에 안전하게 보호하며 정확하게 전달하는 역할을 한다. 토토사이트추천는 유해한 물질이나 인자가 뇌로 유입되는 것을 차단하는 '보호막' 역할을 하지만, 퇴행성 뇌질환 치료제 개발에 있어서는 주요 장애물로 여겨져왔다.
STAC-토토사이트추천는 이미 영장류를 대상으로 한 동물실험에서 우수한 토토사이트추천 통과 능력을 입증했다. 릴리는 이를 바탕으로 향후 CNS 질환 치료제 개발에서 중요한 역할을 할 것으로 기대했다.
샌디 맥레이(Sandy Macrae) 상가모 최고경영자(CEO)는 "지난해 3월 STAC-토토사이트추천 발굴 이후 체결한 3건의 라이선스 계약은 캡시드 전달 기술에 대한 업계의 지대한 관심을 나타내는 방증"이라며 "정맥투여(IV)형 AAV 캡시드인 STAC-토토사이트추천는 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 신경계 질환 치료 분야에서 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.
상가모는 지난해 8월 다국적 제약사 로슈(Roche)의 자회사인 제넨텍(Genentech)과 신경 퇴행성 질환 유전자치료제 개발을 위해 최대 19억5000만달러(약 2조9000억원) 규모의 전략적 협력 계약을 체결했다. 당시 제넨텍은 STAC-토토사이트추천를 포함해 타우(tau) 유전자 등을 표적으로 하는 '징크핑거(zinc finger)'기반 억제 기술에 대한 독점 라이선스를 확보했다.
이어 지난해 12월에는 일본 제약사 아스텔라스파마(Astellas Pharma)와 최대 13억2000만달러(약 1조9000억원) 규모의 계약을 체결하고, STAC-토토사이트추천를 활용해 최대 5개의 신경질환 표적치료제를 공동 개발하기로 했다.
한편CNS 질환 치료제 개발에서 토토사이트추천셔틀 기술이 필수로 떠오르면서 주요 제약사들이 인수합병(M&A)과 기술 도입(L/I)을 통해 관련 기술 확보에 나서고 있다. 로슈를 비롯해 에자이(Eisai), 브리스톨마이어스스퀴브(BMS) 등 주요 제약사들은 M&A와 L/I를 통해 경쟁적으로 토토사이트추천 셔틀 기술을 확보한 상태다.
다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)도 국내 바이오기업인 에이비엘바이오의 토토사이트추천 통과 플랫폼인 IGF1R 표적 '그랩바디-B(Grabody-B)'기술을 도입하며, 이 회사와 총 4조1000억원 규모의 기술이전 계약을 체결했다.