- 서울대와 고형암용 클라우딘18.2 슬롯사이트 볼트 메이저 개발 목표
- HER2 표적 스위처블 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제 후보물질 'AT501' 개발

[더바이오 지용준 기자] 앱클론은 '혈액암'에 이어 '고형암'을 대상으로 하는 키메라 항원 수용체(슬롯사이트 볼트 메이저) 치료제에 대해 전임상 단계 기술을 확보했다고 14일 밝혔다.
앱클론은 자사 최초의 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제 후보물질인 'AT101'을 혈액암 대상으로 국내 임상2상을 진행 중이다. 최근 튀르키예에 기술이전도 완료했으며, 혈액암 치료제로서의 성과를 기반으로 고형암 분야까지 적응증을 확장한다는 전략이다.
회사는 정준호 서울대의과대학 교수 연구팀과 '클라우딘18.2(Claudin18.2)'를 타깃하는 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제를 공동으로 개발하고 있다. 이는 위암과 췌장암 등 난치성 고형암에 높은 발현율을 보이는 표적 단백질을 겨냥한다. 기존 치료법은 반응률이 낮고, 내성 문제가 커 미충족 의료 수요(Unmet Medical Needs)가 높은 영역이다.
정 교수 연구팀은 특수 동물 면역과 항체유전자 기술을 통해 확보한 VHH(단일 도메인 항체) 및 scFv(단일사슬 항체)를 바탕으로 클라우딘18.2에 특이적인 항체를 개발했다. 앱클론은 이를 활용해 고형암용 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제의 전임상 가능성을 확인했다는 설명이다.
회사는 또 '인간 상피세포 성장인자 수용체 2형(HER2)'을 표적으로 하는 차세대 스위처블 슬롯사이트 볼트 메이저치료제 후보물질인 'AT501'도 개발 중이다. AT501은 특정 스위치 단백질과 함께 투여돼슬롯사이트 볼트 메이저 세포의 활성화를 정밀하게 조절할 수 있는 플랫폼이다. HER2를 선택적으로 추적하는 이 스위치 기술은 동물 모델에서 우수한 항암 효과를 입증했으며, 반응성·재발성 모델에서도 스위치 재투여만으로 항암 효과를 강화할 수 있는 장점이 있다고 회사는 덧붙였다.
아울러 'CD30'를 타깃하는 재발성 혹은 불응성 림프종 환자를 대상으로 하는 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제도 개발 중이다. 미국 펜실베니아대(UPENN) 의과대학 마르코 루엘라 박사 연구팀과 협력 중이며, 기존 치료에 반응하지 않는 환자군에게 새로운 옵션을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 특히 이 치료제는 BTLA(면역 억제 수용체) 유전자 교정 기술을 활용해 종양미세환경(TME)을 극복하기 위한 차세대 슬롯사이트 볼트 메이저 치료제 연구로서 개발되고 있다고 회사는 설명했다.
앱클론 관계자는 "항체 플랫폼 기술과 세포치료제 슬롯사이트 볼트 메이저 역량을 융합해 난치성 고형암종에 대한 적응증을 지속적으로 확장할 계획"이라며 "글로벌 항암 치료 시장에서 차별화된 신약 슬롯사이트 볼트 메이저 전략을 이어가고, 차세대 면역항암제 분야의 선도기업으로 자리매김할 것"이라고 말했다.