- 베크베즈, 아데노부속바이러스 기반 유전자 무료 슬롯 머신…작년 미국·유럽서 각각 승인
- 글로벌 무료 슬롯 머신 중단에 따라, 일본 승인신청도 취하
[더바이오 유하은 기자]다국적 제약사 무료 슬롯 머신(Pfizer)는 자사의 B형 혈우병 치료제인 '베크베즈(BEQVEZ, 성분 피다나코젠 엘라파보벡-dzkt)'의 글로벌 개발 및 상업화를 중단한다고 20일(현지시간) 밝혔다. 무료 슬롯 머신는 환자와 의사들 사이에서 저조했던 수요를 이유로 들었다.
미국 식품의약국(FDA)은 지난해 4월FIX(혈액 응고 인자 factor IX) 대체요법을 진행 중이거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈이 있을 때, 또는 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 경우 그리고아데노부속바이러스(AAV) 혈청형 Rh74 변이에 대해 음성인 중등도~중증 B형 혈우병 성인 환자의 치료를 위해 베크베즈를 승인한 바 있다. 같은해 7월에는 유럽에서 제품명 더벡틱스로 승인받았다.
최근 일본 후생노동성 약사심의회에 따르면, 무료 슬롯 머신는 일본에서 베크베즈의 승인신청도 취하했다. 지난해 6월 무료 슬롯 머신가 승인신청을 제출한 지 약 8개월 만이다. 무료 슬롯 머신는 베크베즈의 글로벌 개발 및 상업화를 중단하면서신청을 취하하게 됐다고 설명했다.
베크베즈는 유전자 무료 슬롯 머신이자 환자 스스로 FIX를 생성할 수 있도록 고안된 일회성 무료 슬롯 머신다. 체내 면역반응 유발 가능성이 비교적 낮은 AAV를 전달체로 사용하기 때문에 체내 전달 효율이 높고 오래 지속되는 특징이 있다.
앞서 무료 슬롯 머신는 미국 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 함께 개발 중이던 A형 혈우병 유전자 치료제 후보물질인 '지록토코진 피텔파르보벡(giroctocogene fitelparvovec)'에 대한 글로벌 협력 및 라이선스 계약도 종료한 바 있다.
당초 무료 슬롯 머신는 올해 초 지록토코진 피텔파르보벡에 대해 미국과 유럽에 각각 생물의약품 허가 신청(BLA) 및 판매허가 신청(MAA)을 제출할 계획이었지만, 환자들의 낮은 수요를 이유로 이를 중단하기로 결정했다. 협력이 종료되며 지록토코진 피텔파르보벡에 대한 개발 및 상업화 권리는 상가모테라퓨틱스가 다시 보유하게 됐다.
무료 슬롯 머신는 최근 몇 달 사이 혈우병을 적응증으로 하는 의약품 2개에 대한 개발을 종료했지만 '힘파브지(Hympavzi, 성분 마르스타시맙)'에 대한 권리는 유지하고 있다. 힘파브지는 미국에서 A형 및 B형 혈우병 환자를 대상으로 처음으로 승인된 항-조직인자 경로 억제제(TFPI) 치료제로, 지난해 10월 승인받았다.
함파브지는 혈액응고 인자를 대체하는 대신, 응고를 억제하는 TFPI의 '쿠니츠-2(Kunitz-2)' 도메인을 표적한다. 또 혈우병 치료제 중 최초로 주 1회 프리필드 펜 제형으로 출시돼 투약 준비 과정이 필요 없어 간편하게 사용할 수 있다는 게 무료 슬롯 머신의 설명이다.