- 온라인 슬롯 종료로 간질환 유전자 편집 프로그램 권리 회복
- VERVE-101 개발 독자 진행…임상1b상 연구 계속
- 하반기 중 릴리 옵트인 결정 예정…PCSK9 프로그램 온라인 슬롯
[더바이오 강조아 기자] 미국 바이오기업 온라인 슬롯테라퓨틱스(Verve Therapeutics, 이하 온라인 슬롯)는 지난달 27일(현지시간) 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 연간보고서를 통해 미국 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals, 이하 버텍스)와 유전자 편집 치료제 개발을 위한 연구 협력 계약을 종료한다고 밝혔다.
두 회사는 지난 2022년 7월 간질환 치료를 위한 생체 내(in vivo) 유전자 편집 치료제 후보물질인 ‘VERVE-101(개발코드명)’ 개발을 목표로 업프론트(선급금) 2500만달러(약 365억원)와 지분 투자 3500만달러(약 511억원) 및 마일스톤(단계별 기술료) 가능성 포함해 총 4억6600만달러(약 6800억원) 규모의 연구 온라인 슬롯 계약을 체결했다.
그러나 버텍스가 개발 포트폴리오의 우선순위를 조정하면서 온라인 슬롯와의 협력 관계를 종료하기로 결정했다. 버텍스는 종료 시점까지의 연구비를 보상한 후 추가적인 의무 사항 없이 두 회사 간 협력이 끝났다.
이번 협력 종료로 온라인 슬롯는 버텍스가 맡고 있던 간질환 유전자 편집 프로그램에 대한 권리를 되돌려받게 됐으며, 간질환 대상 유전자 치료제 개발에 따른 비임상 단계부터 모든 권리를 회복했다. 온라인 슬롯는 이후 VERVE-101 개발을 독자적으로 진행할 계획이다.
세카르 카티레스난(Sekar Kathiresan) 온라인 슬롯 최고경영자(CEO)는 이번 협력 종료와 관련해 “버텍스와의 협력 종료는 예상하지 못한 일이지만, 우리는 여전히 큰 가능성을 가진 파이프라인을 보유하고 있다”며 “특히 VERVE-102와 같은 프로그램은 향후 수많은 환자들에게 혜택을 줄 수 있을 것”이라고 말했다.
VERVE-102는 ‘PCSK9 유전자’를 표적해 간에서 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 영구적으로 낮추는 기전을 가진 혁신적인 유전자 편집 치료제 후보물질이다. 현재 임상1b상(Heart-2) 연구가 진행 중이며, 올해 2분기 중 초기 분석 결과가 발표될 예정이다.
아울러 온라인 슬롯는 올 하반기 다국적 제약사인 일라이릴리(Eli Lilly, 이하 릴리)와 협력해 PCSK9 프로그램에 대한 ‘옵트인 패키지(opt-in package)’를 전달하고, 이에 대한 결정을 받을 예정이다. 릴리는 지난 2023년 온라인 슬롯의 PCSK9 타깃 프로그램에 대한 권리를 인수했으며, 향후 상업화 협력 가능성을 열어두고 있다.