- 'DB-OTO', 11명 중 10명 어린이가 다양한 데시벨 슬롯 사이트 수준서 슬롯 사이트 향상
- DB-OTO, 오토페린 변이 선천성 난청 치료…AAV 기반 슬롯 사이트 후보물질
[더바이오 유하은 기자] 다국적 제약사 슬롯 사이트(Regeneron)은 자사의 유전성 난청 치료제 후보물질인 'DB-OTO(개발코드명)'가 임상1·2상(CHORD)에서 11명 중 10명의 어린이에서 뚜렷한 청력 개선이 확인됐다고 24일(현지시간) 밝혔다. 이번 연구 결과는 최근 미국이비인후과학회(Association for Research in Otolaryngology, ARO) 연례 학술대회에서 구두로 발표됐다.
DB-OTO는 '오토페린(otoferlin)' 변이로 인한 선천성 난청 환자 치료를 위해 개발되고 있는 세포 선택적, 이중 아데노 부속 바이러스(AAV) 기반의 유전자치료제 후보물질이다. DB-OTO는 손상된 '오토페린 유전자'를 대체할 기능성 유전자를 전달해 지속적이고 생리적인 슬롯 사이트을 제공하는 것을 목표로 한다. DB-OTO 치료는 전신 마취 이후 달팽이관에 주사해 유전자를 전달하는 방식으로 이뤄진다.
앞서 DB-OTO는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품(ODD)', '패스트트랙' 및 '첨단재생의료치료제(RMAT)'로 지정된 바 있다. 유럽의약품청(EMA)도 DB-OTO를 '희귀의약품'으로 지정했다. 슬롯 사이트은 오토페린 변이를 지닌 난청 치료제로, DB-OTO를 상용화하기 위해 임상시험을 진행 중이다.
슬롯 사이트은 DB-OTO의 효능과 안전성 등을 평가하기 위해 유전성 난청을 가진 어린이 12명을 대상으로 임상1·2상을 진행했다. 연구 결과, 최소 1회 치료 후 평가를 받은 11명 중 10명의 어린이에서 뚜렷한 청력 개선이 확인됐다. 이들은 다양한 데시벨 청력 수준에서 청력 향상이 확인됐다는 게 슬롯 사이트의 설명이다.
특히 첫 번째 치료를 받은 어린이에서 주요 언어 주파수 전반에 걸쳐 청력이 거의 정상 수준으로 향상됐다. 또 청력의 개선에 따라 언어 및 발달 진행이 이어졌다고 슬롯 사이트은 덧붙였다.
슬롯 사이트에 따르면, 현재 12명의 참가자가 모두 DB-OTO를 투여한 상황이다. 그중 9명은 한쪽 귀에, 나머지 3명은 양쪽 귀에 DB-OTO를 투여했다. 현재까지 12명의 참가자 전원에서 외과적 절차와 DB-OTO 모두 양호한 내약성을 보이고 있다. 치료와 관련된 부작용이나 심각한 이상반응은 보고되지 않았다. 12명 중 5명의 어린이에서 일시적인 수술 후 메스꺼움과 어지러움 등을 경험했지만, 모두 투여 후 6일 이내 해결됐다고 슬롯 사이트은 강조했다.
이번 슬롯 사이트1·2상에 참가한 연구자인 제이 T. 루빈스타인(Jay T. Rubinstein) 미국 워싱턴대의과대학 블로델 청각 연구 센터(Bloedel Hearing Research Center) 책임자는 "DB-OTO 치료를 받고 1년 후 선천적으로 심각한 난청을 가지고 태어난 한 어린이가 음악을 즐기고, 상상 놀이에 참여했다"며 "다른 귀에 있던 '인공 와우(Cochlear Implant)'를 제거한 상태에서도 취침 전 독서에 참여했다"고 말했다.